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Genschere CRISPR: Schöne neue Welt der Biotechnologie?

Sie ist das neue Traumwerkzeug der Genforscher: die Genschere CRISPR/Cas9. Denn mit diesem Hilfsmittel im Miniformat kann man inzwischen Gene so einfach, schnell und präzise wie nie zuvor aus dem Erbgut entfernen oder einfach ganz neue Gene einsetzen. Kein Wunder, dass Genforscher in aller Welt darum wetteifern, diese neue Technik der Genmanipulation möglichst nutzbringend einzusetzen.

Genschere (Visualisierung)
Die Genschere CRISPR/Cas9 macht das Editieren des Erbguts so einfach wie nie zuvor.
Lange Zeit war das Verändern oder Editieren von Genen im Erbgut eine ziemlich mühsame und teure Angelegenheit. Denn dazu musste exakt das richtige Genstück ausgeschnitten und gegebenenfalls ersetzt werden – eine Leistung, die wegen der mangelnden Treffsicherheit solcher Methoden häufig schiefging. Gerade Studien zur Gentherapie kämpften mit unerwünschten Krebsfällen und anderen Nebenwirkungen.

Wie funktioniert die Genschere?

Doch vor einigen Jahren machten Forscher eine spannende Entdeckung: Bakterien besitzen von Natur aus ein Werkzeug, um Genschnipsel von Eindringlingen auszuschneiden und diese sozusagen als zelleigene Fahndungsplakate an ihr eigenes Erbgut anzuhängen. Der Clou dabei: Dieses CRISPR-genannte Genwerkzeug bietet genau die Eigenschaften, die die Genforscher schon lange suchen, Es macht es möglich, beliebige Genteile buchstabengenau aus der DNA herauszuschneiden und durch andere Basen zu ersetzen - so präzise wie nie zuvor.

Und nicht nur das: In Kombination mit dem Enzym Cas9 lässt sich mit der neuen Genschere die menschliche DNA erheblich einfacher und kostengünstiger als je zuvor editieren. Angeblich kommen mit dem "Superwerkzeug" sogar Gentechnik-Laien vergleichsweise schnell zurecht. Das Verändern von Erbgut wird damit so einfach wie das "Copy und Paste" in einem Textprogramm – so heißt es jedenfalls.

DNA-Sequenz mit Formeln und Funktionsgraphen
Die Genschere kann gezielt bestimmte Genbuchstaben herausschneiden und durch andere Ersetzen.

Was kann sie?

Klar scheint: Die Genschere könnte der Medizin und Biotechnologie völlig neue Möglichkeiten eröffnen. Denn mit ihr sind Manipulationen am Erbgut von Lebewesen möglich, die früher kaum Erfolgschancen hatten und zudem extrem teuer und langwierig waren. Inzwischen haben Forscher mit Hilfe der Genschere Mäuse mit einer erblichen Muskelkrankheit geheilt, eine Alzheimer-Mutation in menschlichem Erbgut korrigiert und den Gendefekt der Sichelzellen-Anämie repariert.

Außerdem gelang es Medizinern dank CRISPR vor Kurzem, die hartnäckigen Herpesviren in menschlichen Zellen den Garaus zu machen. Dafür modifizierten sie die Genschere so, dass sie entscheidende Teilen des Virengenoms herausschnitt und diese dadurch funktionsunfähig machte. Auch virenresistente Schweine und Kühe, die gegen Tuberkulose immun sind, haben Forscher mit der Genschere schon produziert.

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NPO, 13.07.2017
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