Gẹntherapie

die Behandlung von Erbkrankheiten durch Übertragung von intakten Genen in Körperzellen (somatische Gentherapie) oder in die Geschlechtszellen (Keimbahntherapie). Sie dienen entweder als Ersatz für defekte Gene im Organismus (Substitutionstherapie), zur Unterdrückung krankmachender Genaktivitäten (Suppressionstherapie) oder dazu, bestimmte Funktionen in Körperzellen gezielt zu unterstützen (Additionstherapie). Während die Keimbahntherapie wegen der Gefahr einer möglichen „Menschenzucht“ und wegen der notwendigen Versuche an menschlichen Embryonen in Deutschland gesetzlich verboten ist, wurde 1990 in den USA der erste klinische Versuch einer somatischen Gentherapie durchgeführt. Die größten Erfolgsaussichten dieses neuen Behandlungsansatzes bestehen für monogene Krankheiten, die nur durch ein defektes Gen hervorgerufen werden (z. B. Mukoviszidose, Bluterkrankheit, Duchenne-Muskeldystrophie) oder bei der Behandlung von Krankheiten, die durch genetische Fehlfunktionen hervorgerufen werden (z. B. bestimmte Krebsformen, Aids). Die in die Gentherapie gesetzten Erwartungen haben sich bislang nicht erfüllt. Noch gibt es große Schwierigkeiten, die therapeutischen Gene gezielt und korrekt in die den Defekt tragenden Zellen einzubauen sowie dort ihre Genaktivität (Expression) kontinuierlich zu erhalten. Bei der Suche nach verbesserten Vektoren, die als „Genfähren“ arbeiten, ist der Einsatz von synthetischen Gensequenzen vielversprechend (Gensynthese).